Farmacie Een farmaceutisch bedrijf verveelvoudigde de prijs van een oud medicijn en onthield patiënten in India toegang tot het middel. Nu stuurt een apotheek in Den Haag de pillen voor een fractie van de prijs naar die patiënten, een „noodoplossing”.
Een medewerker van de Transvaal Bereidingsapotheek in Den Haag bereidt het medicijn Tiratricol.
Er gloort hoop voor zeven ernstig zieke kinderen in India, dankzij de inzet van een apotheek in het Haagse Transvaalkwartier. Daar zijn ze erin geslaagd om zélf het middel tiratricol te maken, een essentieel medicijn voor patiënten die lijden aan een zeldzame erfelijke aandoening. Het middel, dat in Europa en de Verenigde Staten door de Zweedse farmaceut Egetis is geregistreerd onder de merknaam Emcitate, is zo duur dat de ouders van de patiëntjes dat niet kunnen betalen. Maar iedere dag dat de behandeling uitblijft, gaan de kinderen verder achteruit, en onomkeerbaar.
Apotheker Melissa Eikmann van de Transvaal Bereidingsapotheek brak jarenlang haar hoofd over de vraag of het medicijn ook zelf te maken is. De afgelopen weken waren een race tegen de klok, maar woensdag was het dan eindelijk zover: in een koeltasje van een supermarktketen liggen 41 potjes met in ieder potje 100 doorzichtige capsules met een crèmekleurig poeder, voorlopig genoeg om voor zeven patiënten een half jaar te overbruggen.
Dat kost veel minder dan wat fabrikant Egetis ervoor vraagt: kost een pil in Duitsland omgerekend zo’n tweehonderd euro per stuk, de capsules uit de Transvaal Bereidingsapotheek worden voor minder dan twee euro per stuk gemaakt – 99 keer goedkoper. Niet elke patiënt heeft elke dag even veel pillen nodig.
De apotheek ontving uit India een doktersrecept van de kinderartsen van de patiëntjes, die allemaal werden ingeschreven bij de Haagse apotheek. De Indiase regering heeft goedkeuring gegeven om het middel te importeren vanuit Europa. Een vertegenwoordiger van de families zal de medicijnen vervoeren en overhandigen. Zo is alles volgens de Nederlandse en Indiase wetgeving keurig geregeld.
Op een live videoverbinding tussen India en een achterafzaaltje van de apotheek is te zien hoe een Indiase kinderarts een traan van haar wang veegt. „Ik ben jullie eeuwig dankbaar”, zegt de moeder van een patiëntje.
Het begon allemaal met Arav, een Indiaas jongetje van nog geen twee jaar oud dat lijdt aan het Allan-Herndon-Dudley syndroom (AHDS). Bij de extreem zeldzame erfelijke aandoening (wereldwijd zijn er zo’n zeshonderd patiënten bekend) kan schildklierhormoon T3 niet door de hersencellen worden opgenomen. In de rest van het lichaam hoopt T3 zich juist op. Kinderen zoals Arav hebben een ernstige ontwikkelingsachterstand, last van spierafbraak, hartproblemen en gewichtsverlies. Zonder medicijn gaan zij steeds verder achteruit. Veel patiënten overlijden voordat ze volwassen zijn.
Lange tijd was er geen gerichte behandeling, maar in 2014 deden ze in het Erasmus MC een belangrijke ontdekking: een middeltje dat al sinds de jaren 50 bestaat en jarenlang werd gebruikt voor patiënten met schildklierproblemen, had óók effect bij ADHS-patiënten. Tiratricol heeft in het lichaam nagenoeg dezelfde functie als het schildklierhormoon, maar kan wél de hersenen bereiken.
Het Erasmus MC, dat zo’n 14 miljoen euro aan publiek geld ontving voor het onderzoek, verkocht het intellectueel eigendomsrecht aan Egetis, zodat de fabrikant het middel op grote schaal kon ontwikkelen. Het ziekenhuis stelde geen eisen aan de prijs die de farmaceut voor het middel mocht vragen.
Egetis registreerde tiratricol als weesgeneesmiddel, een middel voor een (extreem) zeldzame aandoening. Volgens de Europese wetgeving mag een fabrikant dan tien jaar lang als enige een geneesmiddel voor een aandoening maken. zelf de prijs vaststellen. Zo ging de prijs van één tablet tiratricol meer dan vijfhonderd keer over de kop: van 0,35 euro in 2017 naar 178,33 euro in Duitsland op dit moment, tevens het enige Europese land waar het middel momenteel op de markt is gebracht. Frankrijk wees het middel voorlopig af en in Italië en Spanje wordt nog stevig onderhandeld met de farmaceut. Het is niet duidelijk of Egetis het middel ook in Nederland op de markt wil brengen.
Voor de meeste patiëntjes is dat geen probleem. Zolang tiratricol niet beschikbaar in hun land, kunnen zij het middel gratis krijgen via een zogenoemd compassionate use. Daarmee kunnen patiënten gratis toegang krijgen tot een essentieel medicijn als het nog in een late onderzoeksfase zit, of als er nog over de vergoeding wordt onderhandeld. Zodra een thuisland het middel op de markt toelaat moeten patiënten, of de verzekering, wel betalen.
Voor Arav ging die regeling niet op. Aravs moeder zocht hulp bij Sivaranjani Mikkilineni, een Indiase kinderarts met meer dan een miljoen volgers op Instagram. Mensen doneerden geld aan het gezin én een journalist in India pikte het verhaal op. Wat bleek? Nog zeker zes patiëntjes uit India hadden precies hetzelfde probleem. De moeder van Arav kocht van het ingezamelde geld voor 11.000 euro pillen uit Duitsland, genoeg voor een maand, maar daarna was het geld echt op.
Toen bereikte het verhaal van de kleine Arav Wilbert Bannenberg, voorzitter van de stichting Farma ter Verantwoording, die al jaren strijdt tegen farmaceuten die exorbitant hoge prijzen vragen voor geneesmiddelen. Bannenberg was niet verrast. Toen het Erasmus MC het intellectueel eigendom overdroeg aan Egetis, zag hij dit al aankomen.
‘Farmapiraterij’, noemt Bannenberg het, of ‘medicijnkaping’: een farmaceut die een al bestaand, spotgoedkoop middel opnieuw registreert als weesgeneesmiddel en er zo tien jaar lang, in Bannenbergs woorden, „exorbitante winsten” mee kan maken.
In 2018 diende zijn stichting een handhavingsverzoek in bij de Autoriteit Consument en Markt (ACM) over farmaceut Leadiant, dat het bestaande medicijn CDCA vijfhonderd keer duurder maakte voor patiënten met de zeldzame stofwisselingsziekte CTX. Het bedrijf kreeg een miljoenenboete opgelegd. Vorig jaar klaagde de stichting Abbvie aan, de fabrikant van reumamedicijn Humira. Abbvie zou in veertien jaar tijd een miljard euro aan „buitensporige winst” hebben gemaakt in Nederland. Het hoger beroep van die zaak dient volgend jaar.
Ook nu weer, zegt Bannenberg, schendt een farmaceut ethische principes en mensenrechten, in dit geval die van de kindjes in India. Egetis doet weliswaar niets illegaals, maar dat ontslaat de fabrikant volgens Bannenberg niet van de plicht om een eerlijke prijs voor het middel te vragen. Wat die prijs precies moet zijn, daar valt over te twisten. Bannenbergs stichting en onderzoekers van AUMC lieten daar wetenschappelijke modellen over ‘fair pricing’ op los en kwamen zo tot een maatschappelijk verantwoorde prijs van tussen de 5.300 en 16.500 euro per patiënt per jaar – nog steeds meer dan meer dan de prijs van de Transvaal Bereidingsapotheek. In de berekening is onder meer meegewogen dat er veel publiek geld is besteed aan het onderzoek.
Terug naar Arav in India. Bannenberg kende nog wel een apotheker die te hulp zou kunnen schieten. Net als voor Bannenberg is voor Paul Lebbink, eigenaar van de Transvaal Bereidingsapotheek, de strijd tegen farma-giganten niet nieuw. In zijn wijkapotheek bereidt hij zélf medicijnen en kwam daarmee meermalen in botsing met fabrikanten. Weinig apothekers doen aan dit zogeheten magistraal bereiden, maar het mág en kán wel – onder voorwaarden.
Nu zal de apotheek de zeven Indiase kinderen zeker een jaar vanuit Den Haag van medicijnen voorzien. Daarna, hopen Bannenberg en Lebbink, kan het middel hopelijk in India worden bereid.
„India heeft andere wetgeving dan Europa. Daar is tiratricol niet beschermd met een patent”, zegt Bannenberg. Daarom wil Egetis het middel daar waarschijnlijk niet op de markt brengen, denkt hij: „Dan moeten zij het met veel geld en moeite registreren, maar kan daarna elke fabrikant het tegen een lage prijs produceren. Er valt niks te verdienen.”
Egetis ging niet in op de vraag van NRC of het bedrijf van plan is het medicijn in de toekomst op de markt te brengen in India.
Tiratricol kan in India wel als geneesmiddel worden geregistreerd voor AHDS maar daarvoor moet er eerst nog een klinische studie gedaan worden. „Daarna kan India zelf tiratricol maken tegen een lage prijs”, zegt Bannenberg. „Dan kan het betaalbare middel vanuit daar vervolgens naar alle landen buiten de EU gestuurd worden.”
De capsules uit Nederland noemt Bannenberg „een noodoplossing” om die tijd te overbruggen: „Patiënten worden zonder dit medicijn elke dag slechter, en die schade is onomkeerbaar. Het is van levensbelang dat deze kinderen hun medicijnen zo snel mogelijk krijgen.” Over ongeveer twee weken zullen de medicijnen in India aankomen, verwacht hij.
Of apotheker Lebbink nu ook Egetis in de rechtszaal zal treffen? Hij kan het zich niet voorstellen. „Dit gaat om een handvol patiëntjes in een land waar de fabrikant het middel tóch niet van plan was op de markt te brengen. Ik zie niet in waarom ze er wakker van zouden liggen.”
Bannenberg vermoedt dat de aandacht van Egetis voorlopig op iets anders is gericht. Sinds een maand is het middel ook in de Verenigde Staten op de markt, waar de fabrikant er omgerekend bijna een miljoen euro per patiënt per jaar voor wil vragen.
Egetis laat schriftelijk aan NRC weten dat het beschikbaar stellen van een geneesmiddel in een land waar het nog niet is goedgekeurd of commercieel verkrijgbaar is, „aanzienlijke en voortdurende verantwoordelijkheden” met zich meebrengt, zoals toezicht op patiëntveiligheid en regelingen voor levering en distributie. „Het opzetten van de benodigde structuren in extra landen vergt aanzienlijke tijd en middelen, zeker voor een klein biotechnologiebedrijf.”
Ook zegt Egetis zich niet kunnen vinden in de ‘fair price’ die stichting Farma ter Verantwoording liet berekenen, omdat er volgens de farmaceut veel meer geld aan onderzoek en ontwikkeling is gestoken dan waar de stichting zich op baseert.
Op de hoogte van kleine ontdekkingen, wilde theorieën, onverwachte inzichten en alles daar tussenin
Bij Google kan je nu zelf aangeven welke nieuwsbronnen jij vaker wil zien in je zoekresultaten.Meer informatie