Een 6-jarig Chinees meisje is vorig jaar overleden aan de gevolgen van een behandeling met experimentele gentherapie, maar de Chinese wetenschappers hebben haar dood verzwegen. Ze publiceerden over hun onderzoek in een wetenschappelijk toptijdschrift, waarbij ze cruciale informatie weglieten.
is wetenschapsredacteur van de Volkskrant en schrijft over gezondheid.
Dat blijkt uit een reconstructie van vakblad Science, in samenwerking met website Retraction Watch. Zij spraken met de ouders van het meisje en kregen de beschikking over documenten, geluidsopnames en berichtenverkeer tussen ouders en onderzoekers. Onafhankelijke experts hekelen in het artikel de geheimhouding en benadrukken dat juist openbaarheid, ook over fatale incidenten, het vakgebied veilig vooruit helpt. Toen in 1999 een 18-jarige Amerikaanse jongen overleed na een experimentele gentherapie leidde dat tot het stopzetten van al het onderzoek om eerst uit te zoeken wat er was misgegaan.
Het meisje leed aan het zeer zeldzame syndroom van Snijders Blok-Campeau, dat zijn naam dankt aan de Nederlandse ontdekker. Het kind had een relatief milde vorm, die zich uitte in een algemene ontwikkelingsachterstand. De ouders hoopten dat zij dankzij gentherapie een normaal leven zou kunnen leiden en wendden zich tot Zilong Qiu, een gerenommeerde neurowetenschapper aan het hersencentrum van de universiteit van Shanghai.
Qiu is een van de pioniers op het gebied van base-editing, een nieuwe vorm van gentherapie waarbij nauwgezet een foute DNA-letter wordt gewist en herschreven. Hij stelde de ouders voor om een klinisch onderzoek te doen bij hun dochter. Hij wilde in haar ruggenmerg virussen inspuiten die de lettercorrector voor haar DNA zouden bevatten. De virussen moesten die corrector bezorgen in de neuronen, die daardoor weer een essentieel eiwit zouden aanmaken voor de hersenontwikkeling. Het kostte Qiu een paar jaar om de behandeling te ontwikkelen en bij proefdieren te testen, de ouders droegen bij aan de kosten. Ze betaalden ruim 750 duizend euro van hun eigen spaargeld en geld dat bijeen was gebracht door familie.
Qiu hoopte de eerste wetenschapper te zijn die een gentherapie had ontwikkeld gericht op de hersenen. Eerder hadden zijn Amerikaanse collega’s met succes een baby met een stofwisselingsziekte behandeld met base-editing, en daar was met groot enthousiasme op gereageerd. Doordat het om een klinisch onderzoek bij één patiënt ging, ontliep Qiu de strenge controles van de landelijke toezichthouders. De ethische commissie van zijn ziekenhuis ging akkoord, maar blijkt, zo ontdekte Science, een belangrijk veiligheidsonderzoek met apen niet te hebben gezien. Daarin wordt melding gemaakt van leverschade bij de proefdieren.
In maart vorig jaar spoot een arts biljoenen in virussen verpakte lettercorrectors in het ruggenmerg van het meisje. Zeven dagen later overleed ze aan de gevolgen van een ernstige immuunreactie. Daarna pasten Qiu en zijn collega’s hun al ingediende onderzoeksartikel aan, ontdekte Science. In de studie die vakblad Nature begin dit jaar publiceerde, zijn de dood van het meisje en de financiële steun van de ouders weggelaten.
Noch Qiu, noch zijn universiteit of het ziekenhuis heeft op vragen van Science gereageerd. De ouders delen nu voor het eerst hun verhaal, zeggen ze, om misleiding van andere onderzoekers en gezinnen met een kind met een soortgelijke aandoening te voorkomen.
Wilt u belangrijke informatie delen?
Mail naar tips@volkskrant.nl of kijk op onze tippagina.
Geselecteerd door de redactie
Source: Volkskrant