Een experimentele therapie voor kinderen met het syndroom van Dravet, een ernstige en zeldzame vorm van epilepsie, blijkt veelbelovend. In een internationale studie daalden de aanvallen bij sommige kinderen met tot 91 procent, terwijl het middel over het algemeen goed werd verdragen.
Het medicijn, genaamd zorevunersen, richt zich op het onderliggende genetische probleem en helpt de productie van een cruciaal eiwit te verhogen. Naast minder aanvallen zagen onderzoekers ook verbeteringen in gedrag en cognitieve functies, wat de dagelijkse kwaliteit van leven sterk kan verhogen.
Het onderzoek, geleid door UCL en Great Ormond Street Hospital en gepubliceerd in The New England Journal of Medicine, omvatte 81 kinderen van 2 tot 18 jaar. Ouders en artsen zijn enthousiast over het potentieel van deze therapie.
Geïnteresseerden kunnen er hier meer over lezen. In Nederland zijn er ongeveer 250 kinderen met het zeldzame syndroom.
Source: Fok frontpage